在澳门在线赌城娱乐, we are dedicated to changing the future for CKD patients. While there are currently available treatments that benefit patients with CKD, there are no treatments that specifically target the cause of CKD. 澳门第一赌城在线娱乐正在研究疾病的驱动因素和CKD的进展使用严格的, 以科学为导向的方法和采用旨在开拓研究新领域的技术. Our ambitions are high: we want to stop disease progression, 控制发病率和死亡率, and ultimately modify and even reverse the disease itself.
By focusing on early disease detection underpinned by precision medicine, 澳门第一赌城在线娱乐希望在未来，病人能得到最适合他们的治疗方法.

The 肾脏 has critical roles in the human physiology, removing waste products and balancing the body’s fluids. It is also involved in metabolism and vitamin D production, 并产生调节红细胞生成和血压的激素.⁴ This all happens as a result of complex interplay with other organs, so CKD has knock-on effects throughout the entire body.⁵

出于这些原因, 在澳门第一赌城在线娱乐的研究中，澳门第一赌城在线娱乐以患者的整体观点为指导，并以这些疾病之间的共性为指导.
 

这是一个激动人心的时刻——三个重要领域的最新进展为CKD研究的新时代奠定了基础:

• 生物信息学和组学分析对患者进行分类并发现新的遗传疾病驱动因素

• 发展先进的靶点验证模型和了解疾病发展

• 针对以前无法下药目标的新模式

CKD encompasses various primary disorders and stages of progression, 患者群体是高度异质性的- CKD实际上是许多疾病的总称. 目前基于症状的方法忽略了疾病的不同潜在分子原因，并留下了误诊的可能性. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是缩小这一差距:招募合适的人进行合适的试验对研究成功和患者健康至关重要.  

在“组学”和数据处理的时代，澳门第一赌城在线娱乐相信澳门第一赌城在线娱乐已经到了一个转折点. 澳门第一赌城在线娱乐正在合作建立并理解来自真实患者样本的巨大基因数据集.

这种方法意味着澳门第一赌城在线娱乐正在发现不同的潜在分子疾病概况. We hope then to be able to classify patients more accurately, 并确定新的生物标志物和疾病靶点.

Inspiration can sometimes come from unexpected places. 安娜Reznichenko, 首席科学家, 研究和早期开发, 心血管，肾脏和代谢, 澳门第一赌城在线娱乐R&D, 是否设计了一种基于市场细分分析的新方法来处理来自金融行业的大量数据集. This approach has revealed distinct new patient categories, and could be used as the base for precision medicine in the future. 

使用来自肾前竞争联盟(RPC2)的数据，这是一个独特的工业和学术合作伙伴关系，使Anna能够访问有史以来最大的肾转录组学患者样本库(分析肾活检中的基因表达)。, containing over 250 genome-wide expression profiled samples, 这些数据来自疾病各个阶段的患者. 截然不同的, 使用这种大小的数据集可以最有效地揭示同质患者类别. 然而, 访问数据本身只是整个过程的一部分:下一步是分析数据点内的模式.

Using the unique datasets, the team applied the above described 机器学习和人工智能算法将患者划分为同质亚类. 第一次, 不同于以往CKD的临床分类，可以看到基于分子数据的不同疾病类别. 澳门第一赌城在线娱乐现在正在寻找尿液生物标记物，可以用来无创地揭示患者的分子疾病类别, 让澳门第一赌城在线娱乐能够更精确地将合适的患者分配到合适的试验中，并在未来进行, 有可能根据科学确定的个别疾病类别提供量身定制的治疗.  在澳门在线赌城娱乐, 澳门第一赌城在线娱乐专注于肾脏的再生，以及改善肾脏的血液分布和氧气供应, and we have stem cell approaches focused on these areas. 凭借澳门第一赌城在线娱乐在微型器官(类器官)生产方面的专业知识，用于测试新的药物模式, 澳门第一赌城在线娱乐也在探索培养肾类器官作为CKD治疗选择的诱人前景，这一方法引起了致力于改善CKD患者前景的研究人员的极大兴趣.¹

与哥伦比亚大学合作, led by David Goldstein教授 and Professor Ali Gharavi, we have conducted the largest-ever exome sequencing study of CKD patients. 研究结果为澳门第一赌城在线娱乐提供了宝贵的临床见解，了解这种疾病的遗传原因和治疗机会.

刊登于 新英格兰医学杂志, the study is based on the results of exome sequencing more than 3,300 patients. 它确定了大量(约9%)患者的潜在致病基因变异. 研究还显示，6种基因加起来几乎占了基因诊断的三分之二, 遗传诊断可分配到约17%的以前无特征的CKD病例. 这项研究对那些患有基因诊断的患者来说可能是一个重大突破, 因为这些数据可能会提供新的临床见解，以帮助告知治疗和护理方案.

这些数据增强了澳门第一赌城在线娱乐对疾病的了解, 同时也表明基因诊断现在可以用于以前未知病因的患者, 并强调了早期基因检测的潜力，以准确地识别和针对患者亚群进行相关的临床试验和靶向治疗.

澳门第一赌城在线娱乐比以往任何时候都更有能力寻找靶点和治疗方法，现在澳门第一赌城在线娱乐对CKD有了更深入的分子理解. 充分利用这些新知识, 澳门第一赌城在线娱乐需要正确的研究工具来模拟疾病并检验澳门第一赌城在线娱乐的假设. 澳门第一赌城在线娱乐正在投资开发新产品, 比以往任何时候都更精确地模拟人类肾脏的复杂模型.

肾脏的复杂性意味着它几乎不可能在古典医学中被模仿 在体外 系统,而 在活的有机体内 模型的产生是资源密集型的，并且并不总是可以翻译为人类系统. 

澳门第一赌城在线娱乐正在将新的模型系统嵌入到澳门第一赌城在线娱乐的研究管道中，以弥补这一差距，包括3D生物打印和器官芯片. 有了这些突破性的技术, 澳门第一赌城在线娱乐可以测试化合物的行为，并希望为以前难以捉摸的疾病机制提供新的线索.

3 d生物打印

一个具有肾脏血管和管状方面的3D模型来模拟不同器官间室的细胞串扰，这是迄今为止科学家们似乎遥不可及的目标. 然而, 澳门第一赌城在线娱乐与哈佛大学的世界顶尖专家合作，利用3D生物打印技术，向人体系统建模又迈进了一步.

3D生物打印涉及类似打印的技术, 逃逸的“墨水”被打印到明胶/纤维原基质上，形成开放的血管和管状通道. These are then populated with cells to create biological structures. 可以创建保留其生物对应物的结构和异质性的器官片段- 2D建模的重大进展.

We have already bioprinted a 3D model with both 肾脏 tubules and blood vessels, 哪一个复制了两种结构的行为，更重要的是不同组织类型之间的相互作用. 对这种相互作用进行建模, 在现实中会发生什么, living 肾脏 is crucial for the creation of a realistic, 相关模型系统.

创造现实, 健康肾脏的活体组成将是了解肾脏功能的重要工具. As our aim is also to understand 肾脏 dysfunction, 澳门第一赌城在线娱乐还在着手一个雄心勃勃的项目，用患病细胞制造肾脏部件, using human induced pluripotent stem (iPS) cells from real patients. 最终, 这项工作的逻辑结论将是打印出制造一个完整的合成肾脏所需的所有部件. 虽然澳门第一赌城在线娱乐还没有到这个阶段，但这并不是未来可能性的范围之外.

Organs-on-Chips技术

对于澳门在线赌城娱乐的科学家来说，器官芯片技术是一项改变游戏规则的技术:这些微工程系统模拟了人体的生长 在活的有机体内 micro-environment, and represent a new paradigm for cell-based models. 澳门第一赌城在线娱乐正在用它们来模拟肾小球——肾脏的滤过屏障——它在慢性肾病中会分解. Why this happens is still a mystery; we hope this technology might help bring some answers.

直到现在, 用于化合物测试的基于2D细胞的模型不能反映肾脏环境的复杂性，结果也不能总是忠实地反映体内发生的情况.

观察一个完整的3D系统可以更好地了解肾脏功能和功能障碍.  肾脏由20多种不同类型的细胞组成，排列在一个复杂的结构中. 这些细胞之间的串扰及其与微环境的相互作用极大地影响了它们的正常功能, 疾病过程, 以及它们对潜在药物的反应.

Organs-on-Chip technology provides an environment that emulates key aspects of the physiology of a real 肾脏; including fluidic channels that are lined with living cells in the correct architecture. The flow represents the flow of blood carrying nutrients, 带走废物, 也产生了机械力, all critical factors for the functioning of the 肾脏.

3D 肾脏 microphysiological systems (肾脏-on-chips) are enabling different cell types to be co-cultured, 允许在健康和患病肾脏中研究细胞相互作用和信号传导.

与澳门第一赌城在线娱乐的合作伙伴，仿效公司., 澳门第一赌城在线娱乐正在开发器官芯片模型，以证明这项技术的实用性，作为新化学实体的有效性和安全性测试的更具预测性的替代方案. 第一次, 利用肾小球芯片技术研究了反映肾脏滤过屏障的三种不同类型细胞的生长和相互作用. 最初的研究结果表明，这三种细胞类型可以成功地相互交流, 创建一个高度生理学相关的工具来研究健康的肾小球功能. 澳门第一赌城在线娱乐希望这将有助于更好地了解慢性肾脏疾病的机制，并改进对新疗法的评估. Read more about our research into Organs-on-Chips here. 

反义寡核苷酸

澳门第一赌城在线娱乐突破性基因研究的下一步是确定针对肾脏疾病根本原因的药物, 招募具有特定基因型的患者参加相关试验，使他们有可能获得最大的益处.

与Ionis制药公司合作, 澳门第一赌城在线娱乐正在研究pol -1，这是一种变异基因，与早发性肾脏疾病和快速进展的风险增加有关. 西非血统的人患终末期肾病的风险增加, and common APOL-1 polymorphisms may account for this risk.⁶

认识到pol -1是疾病的遗传驱动因素，使澳门第一赌城在线娱乐更接近于解决特定人群的高度未满足需求. 如果澳门第一赌城在线娱乐能针对高危的pol -1变异, this could lead to potential treatments for people who have limited options.

一种新兴的治疗策略是利用反义寡核苷酸(ASOs)靶向蛋白表达。. 它们是核苷酸的短链，与mRNA结合，从而调节蛋白质表达.  ASOs can be designed to bind to almost any defined genetic sequences, meaning they have potential for use in diseases with genetic origin.

细胞疗法

扩大对CKD中涉及的细胞的了解可以更精确地识别和达到相关的治疗靶点. 澳门第一赌城在线娱乐最新的研究是探索肾祖细胞(一种干细胞)替代丢失或受损肾细胞的潜力. When delivered either intravenously or within the 肾脏 itself, these progenitor cells can differentiate and replace cells lost to disease, an exciting prospect for next generation therapeutics.

除了, 澳门第一赌城在线娱乐正在应用澳门第一赌城在线娱乐的细胞模型，准确地模拟肾脏的功能，作为CKD潜在的新治疗选择.  类器官包括至少11种不同的细胞类型，这些细胞类型是整个器官正常运作所必需的, have already shown high fidelity to the whole human 肾脏. 这些可翻译的系统增强了澳门第一赌城在线娱乐对肾功能障碍的理解，并为慢性肾病的治疗提供了新的方法和技术.

了解更多关于 澳门第一赌城在线娱乐的细胞疗法 受损的肾脏.